不劣性試驗試驗(non-inferiority trial)初探-1

不劣性(non-inferiority, NI)試驗進行的研究發表，近年來不斷成長
，以pubmed文章搜尋non-inferiority[title]搜尋，從10年前(2009)的32篇，上漲到去年底(2018)的186篇，看來越來越多研究使用這樣的一個研究設計方法，那就不得不來了解一下了

往往研究不都是A組與B組比，然後AB效果相減(或相除之類的)，然後看信賴區間(confidence interval, CI)有沒有通過無差異直線嗎？<此稱為優性試驗(superiority trial)>

But，有些新藥(治療方式)，真的臨床直接效果不會比原本的好(例如mortality rate差不多)，但相較原本的藥物會有其他好處，例如更安全(safety)、更方便(convenience)、更好的配合度(compliance)、或是更便宜(cost)，所以，可能用NI去證明，我真的與現在臨床現有的藥物有差不多的臨床療效，但我(secondary endpoint)的如副作用方面，更少。




而NI試驗也很容易與相等性試驗搞混，以下表說明，取決於margin的上下限須完全在區間內了

推薦參考文章：Understanding noninferiority trials (Korean J Pediatr. 2012 Nov; 55(11): 403–407.)

而NI試驗可能會有五種結果，包含

1. Non-inferiority and superiority (沒有比較差，而且有較好的趨勢)(沒碰到0)(可以說不劣)
2. Non-inferiority and not superiority (沒有比較差，但也沒比較好)(碰到0)(真的可以說不劣)
3. Non-inferiority and shown (沒有比較差)(但CI下線超過margin，所以技術上無法說不劣)
4. Non-inferiority and inferiority (沒有比較差)(沒碰到0，但有比較差的趨勢，但在margin內，技術上可接受)(可以說不劣，但要注意)
5. Inferiority and not non-inferiority (比較差，真的不會不劣)(就是真的無法證明新藥與原本的藥有一樣的效果)

原文連結 Through the looking glass: understanding non-inferiority.